70万一针，罕见病的用药到底有多难？

1. 70万一针，罕见病的用药到底有多难？

近日，广东省茂名市人民医院儿科病房里，一名10个月大，名叫“米粒”的小男孩终于控制住了肺炎，可以出院回家了。小孩患的是类似渐冻症却更加严重的隐性遗传病，叫做脊髓性肌萎缩症，是一种逐渐丧失运动神经元的罕见病（简称SMA）。 这是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，这种罕见病是导致2岁以下婴幼儿死亡的头号遗传性疾病，发病年龄越早越严重。 

治疗这个病的药品比较特殊，治疗罕见病SMA(脊髓性肌萎缩)的特效药，名字叫“诺西那生钠注射液”。这个病属于极少数的，中国14亿人，登记在册的病例似乎只有2万个，本身因为属于罕见病领域。 
诺西那生纳注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，2019年获批准国内上市。给SMA患儿带来一线生机的同时，每支69.97万元的售价也创下了中国药品的新纪录。第一年注射6针，往后每年注射3针，终身用药。 

在深圳儿童医院，米粒父母揣着11张银行卡，里面除了自己的积蓄和贷款，还有双方父母的退休金、公积金，亲戚朋友的借款，甚至有90岁奶奶一辈子省下的3万元存款。夫妻俩一边刷卡一边流泪，一旁的药房代表也忍不住跟着落泪，一共刷了69万9千7百元，来自一个年收入不足10万元的普通家庭。
但他母亲说：“孩子活着，就有希望！” 
除了身体上的疲累，长辈和借钱的亲朋好友对孩子康复进度的关心，也让杜佳和丈夫承受着巨大精神压力，虽然在护理过程中，杜佳能感觉到“米粒”的上肢已经慢慢有力，但这种“缓慢”达不到所有人对“天价药”的期待。此外，无暇顾及对大女儿的照顾，也让杜佳倍感愧疚。 

今年罗氏公司一款口服药预计在国内上市，成了他们新的希望，“这种药比诺西那生钠注射液便宜很多，每个月只需两三万，我只要先筹够70万，让孩子用上一针保住性命，就能坚持到新药上市了。

2月28日是第14个国际罕见病日，据世界卫生组织数据显示，全球约有5000至8000种罕见病，我国大约有1680万罕见病患者，每年新出生罕见病患者超过20万。由于研发成本高，患者使用人数少，罕见病治疗药物通常比较昂贵。目前，在我国上市且有适应症的50余种罕见病治疗药品，已有40余种纳入国家医保药品目录。

2. “70万一针”的罕见病药进入医保行业，这对患者来说意味着什么？

这可以拯救很多的家庭。
“70万一针”的罕见病药面对70万一针的药，大多数人根本没有机会去考虑，因为很多家庭都拿不出这一笔签。患有这种疾病的人一年需要注射几次，这意味着每年的费用高达数百万。对于普通家庭来说，这是根本不可能的，不是他们有资格考虑的事情。

“70万一针”的罕见病药进入医保行业不过，现在对于这些家庭来说，有一个巨大的好消息。我们国家的医疗保险系统已经召集谈判人员与这些药品公司进行谈判。最终，70万一针的药费降到了每针3万元，一针只需要3万元。如果一年打三针，只需要9万元。和原来的几百万相比，真的是便宜了很多，这次价格谈判真的挽救了很多这样的家庭。
不应该被抛弃任何人这位谈判者谈判的视频被放了出来，他在视频中说了一句话，让网红门纷纷为其鼓掌。在谈判过程中，他告诉药企的人，“每一个人都不应该被抛弃”，这句话感动了无数网友，尤其是那些患有这种疾病的家庭，更加感激他们。
我个人的看法中国的医疗保障体系越来越完善，也可以为人们提供基本医疗保险基金。医保谈判作为一种惠民方式，不仅能给人们带来更多的利益，也能缓解人们的顾虑。这次医保谈判的成功，意味着患者可以用更少的成本买到更多的药品，可以降低患者的费用。这这意味着我们国家可以真正以人民为主体，让人民享受国家发展的红利。正是因为我们国家越来越强大，才能有更高的地位，所以才能在医保谈判中占据主动的一方。
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3. 从一针70万降到3.3万，高值罕见病药何以进医保？

70w一针的价格太贵了，普通人工作十年都存不到七十万，谁有钱买？就算有钱买那病人又要去哪里购买？诺西那生又不像其他药一样能工业化生产，每次都要对症才能下药，不能工业化生产渠道就会少，那该药品就算再好，到最后赚不了钱也治不了人，完全违背了药企的初衷，该药品本身也没有了存在意义，药企还会亏本。

但如果药品进了医保，虽然结果是降到了地板价，但医保的渠道是全国最好的也是最广的，如果病人有需要医生也会进行推荐。进入医保降价之后也会让一些本来买不起药的病人买的起。药品的价格虽然跌了，但购买的潜在人群也变多了，只要走量，薄利多销的情况下，药企还是能赚钱的。又能因此救治更多的病人，何乐而不为呢。

首先我们要明白一点，那就是所有的药企都不是傻子，为什么宁愿70万一针生生被降成地板价也要进医保的系统，这个问题就需要进行仔细说明一下了。咱们就仔细分析一下这个原因吧，肯定是能够让你惊叹。

医疗保险系统是指由相互作用和相互依存的若干要素所组合而成的，具有特定功能并处于一定环境中的有机集合体。是国家和社会根据一定的法律法规，为向保障范围内的劳动者提供患病时基本医疗需求保障而建立的社会保险制度。国家对于在医保范围内的使用药物是予以报销的，这个就加大了人们在一定范围内选择时，扩大了使用的范围，想象一下，如果是真的一套房子打一针药物，能够万人中有一个自掏腰包消费的起就不错了，有跟没有没什么区别。

其次医保可是在中国最大的体系系统，如果能够纳入医保这个还是会有非常大的空间跟市场的，进医保能够保证药物的使用量，说是薄利多销可能有点不恰当，但是确实是这样的情况，更何况利也没有我们想想的那么薄，前几天心脏支架已经降到了几百元甚至是千元，但是然后呢，人们手术费用一点没有什么改变，是什么原因呢，无人解答。

无利谁起早，肯定是还是比较有钱途的，才能够拼个头破血流也要进来，否则谁还会争谁还会抢呢，不过还是希望最终受益的能够是百姓多一些，最初的初衷往往是好的，但是有时候总是走着走着就变了样子，医保是保证百姓公民健康的利民系统，还是希望能够带给人们更多的实惠，让看病吃药不再成为巨大的家庭负担。

4. 一针70万，你如何看待罕见病特价药定高价？

理性看待，不盲目跟风刷评论，也不什么都不知道的吃瓜。
最近网传一种天价药，国内售价70万一致，而国外很便宜，在澳大利亚仅需41澳元约合人民币205元。这天消息一出引起了在全网引起了轩然大波，一大批人发视频，发文章抱不平，为什么把救命药定价这么贵，为什么不直接去抢算了。这显然是一群没脑子的人和想要蹭热度的人，亦或是别有用心的人在大为宣传。

我们回归理性，这种药究竟是什么，为何会这么贵。这种药是“诺西那生注射液”，是国内首个获批治疗脊髓性肌萎缩的进口药物。脊髓性肌萎缩是一种先天性基因疾病，且患病率低，通常需要父母都携带得有致病基因新生儿才有患病的几率。一旦患病将不能痊愈，需要长期进行药物治疗，并且寿命将比正常人大大缩短。这种病将会使患者肌肉严重萎缩和肌无力，就连就连婴幼儿都能做的翻身、爬行患者都难以实现，并且会出现呼吸障碍，患这种病的人通常会因为呼吸衰竭而死。脊髓性肌萎缩是一种罕见疾病，使用人群相对较少，研发成本高，这就导致了药品价格高昂。那么为什么在澳大利亚仅需41澳元呢，是药品公司对不同国家售药价格区别对待，还是我国对该药定价过高呢。据悉，澳大利亚政府在采购该药是售价为76万元人民币每支，但是在澳大利亚的公民可享受福利计划，普通患者仅需支付41澳元即可，这就是为什么会有“国内天价药国外白菜价”的说法了。虽然该药在我国售价70万，但这是在全世界范围内内有将该药纳入福利计划的国家中定价最低的了。

最后我们对所有患上脊髓性肌萎缩的患者以及家庭表示同情，同时也希望我们国家能够出台相应的政策来减轻患者复旦。出于个人观点，我更希望我们国家的医药公司能够攻克难关生产出治疗该病的药物造福大众。

5. 一针70万的救命药进医保，sma罕见病能治好吗？

曾经近70万一针罕见病救命药纳入医保，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见病。我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。治疗这种罕见病的一种药物诺西那生钠注射液，就在医保目录药品谈判中。经过这次国家医保药品目录谈判后，这款药品不仅降价，更能够纳入医保报销范围内容，这将极大减轻患儿家庭的就医负担。

中国内地每年新发患者大概在2000名左右，患者在连续使用诺西那生钠注射液4.8年后，存活率为100%，一款新药的研发，罕见病可能更高，而SMA这类病患者少，销量有限，成本无法大规模摊薄，自诺西那生钠注射液获批以来，医保局一直在争取将其降价进医保。

代表伯健的谈判持续了三个小时，远远超过了流行的肿瘤药物。诺西那生钠注射液是第一个参与医保谈判的高价值罕见病药品，并首次被列入国家医保目录。这将大大改善中国SMA患者的治疗状况，有效减轻他们的治疗经济负担。我们非常自豪地看到，这种罕见的疾病治疗药物首次被列入医疗保险目录。

医疗保健谈判的目标是数百万种治疗药物，武田制药的agatase每年花费数百万元。注射用浓缩液也包括在医疗保险中，主要治疗法布里病。医疗保险是我国最基本、最主要的医疗支付渠道。对于它的作用，无论是确保基本价格还是高价格，新型冠状病毒肺炎是中国医疗保险基金中非常困难的一年，包括新冠医疗保险基金的减少和缓解。疫苗的成本也占了医疗保险基金的巨额支出。这表明人民的健康是最重要的。每个小群体都不应该被抛弃，这是医疗保险一直在考虑的问题。                  

6. 一针70万的救命药进医保，sma罕见病能治好吗？

夜间好，朋友。能不能治好，目前没有科研数据！不过目前只能说明可以有效缓解哦。

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一针70万的救命药进医保，sma罕见病能治好吗？【提问】
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7. 70万一针救命药进医保家长喜极而泣，120万一针抗癌药为何进不了医保？

这是因为此种抗癌药的价格无法被更多患者接受，而且即使经过医保谈判，也不会有较大的降价幅度。而医保基金无法承担巨额的费用，所以才无法被纳入医保。我国的确能够将越来越多的药品纳入谈判目录中，而且也能够在平等协商的基础上降低医药价格。
虽然我国的医保谈判能够取得良好的效果，而且也能够为更多患者带来福利，但仍然有一些比较昂贵的药品无法成为普通患者的日常药物。70万一针救命药进医保家长喜极而泣，120万一针抗癌药为何进不了医保？我认为原因主要有三个:
一、我国的医保基金有限。
其实我们之所以无法将其纳入医保体系，就是因为我国所具有的医保基金是极为有限的，而且也并不能将过于昂贵的药物纳入其中。我们不仅需要平衡患者之间的需求，而且也只能将需求量最大且患者急需的药物纳入医保当中。只有这样才能够真正为人民谋福利，并且提高基金的使用效率。
二、这种药品的降价可能性较低。
此类药品不仅极为稀缺，而且也具有较高的价值。因此在谈判的过程中，对方不仅不会轻易让步，而且也不会主动妥协。而这就会加大谈判的难度，而且也会导致这类药品无法成为价格更低的医保药品。
三、关于此类药品的谈判不会取得良好的成效。
即使我们将其纳入谈判的名单当中，并且也能够改变谈判的方式。此类药品的价格仍然无法被普通患者接受，而且也不一定能够具有更广的使用范围。因为我们无法掌握主动权，而且也并不具有谈判优势，所以我们并不能够大幅降低抗癌药的价格，所以谈判并无成效。
以上就是我分析的三个原因。

8. 70万一针罕见病药纳入医保，灵魂砍价是如何取得成功的？

70万一针的罕见病药物纳入医保范围，这个罕见病药物是针对脊髓性肌萎缩症，这是一种罕见病，这种罕见病就是得这个病的人非常少。但得了之后虽然有药物，药物就很贵，治不起，我国每年差不多有1200个新增的SMA病例。
灵魂砍价并不是一味的压低，这个药品的价格是达到一种使用这个药品的人和生产药品的企业的一种平衡生产药品的企业要赚钱必须让他们赚钱，他们不赚钱他们就不生产了。因为换做是你亏本的买卖，你会一直做吗？那既然不让我赚钱，大不了我不生产了呀，那不生产了，对于这些厂家来说只是不赚钱了，但对于那些需要这个药物的人来说那就是灭顶之灾，所以不是一味的压低价格。事实上是让这些厂商的利润空间下降，让他不再保持那么高的暴利空间，让大部分普通家庭也能够用得起这种药物，在医保保障的范围之内达到一种两者的平衡。
罕见病有很多，但是很多罕见病都不在医保的保护范围之内，我们之所以严厉禁止罕见病里面的天价药物进入医保范围内，就是因为医保是一个资金池里面的钱是有限的。一个普通的疾病可能一个人赔付12万这个病就能治好了，但是一个罕见病患者真要纳入医保范围之内的话，每人的赔付可能上百万这一个人要占用上百个人的医疗资源，就这一个人相当于有其他上百人拿不到资金的赔付。因为钱是有限的呀，这些钱不是凭空出现的呀，有1/3是大家所缴纳的钱，有2/3是来源于财政补贴。
很多天价药物价格几十万的上百万的都没有把它纳入医保的保护范围之内，不是说这些药没有作用，也不是我们不重视罕见病患者，而是必须考虑大局。必须考虑大多数普通人，不能为了治这一个人放弃上百个人，这不现实，所以罕见病逐渐纳入医保，也是把这个价格压下来的，上百万一针的药物是绝对不可能纳入医保的。